REGENXBIO Inc. huet zousätzlech positiv Tëschenzäitdaten aus dem lafende Phase II ALTITUDE™ Prozess vun RGX-314 ugekënnegt fir d'Behandlung vun diabetescher Retinopathie (DR) ouni Zentrum-involvéiert diabetesch Makulaödem (CI-DME) mat Hëllef vun der suprachoroidaler Liwwerung am Büro. D'Daten ginn op der Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2022 Konferenz vum Michael A. Klufas, MD, Retina Service, Wills Eye Hospital, Assistant Professor of Ophthalmology, Thomas Jefferson University presentéiert. RGX-314 gëtt als potenziell eemoleg Gentherapie fir d'Behandlung vu naass Alter-verbonne Makuladegeneratioun an DR ënnersicht.
Studie Design a Sécherheetsaktualiséierung vun der Phase II ALTITUDE Trial vum RGX-314 fir d'Behandlung vun DR Mat Suprachoroidal Liwwerung
ALTITUDE ass e Multi-Center, Open-Label, randomiséierter, kontrolléierter Dosis-Eskalatiounsstudie déi d'Effizienz, d'Sécherheet an d'Tolerabilitéit vun der suprachoroidaler Liwwerung vum RGX-314 evaluéiert mat dem SCS Microinjector® bei Patienten mat enger DR-Diagnos vu mëttelméisseg schwéieren oder schwéieren net-proliferativen Diabetis Retinopathie (NPDR) oder mild proliferativ diabetesch Retinopathie (PDR). Zwanzeg Patienten an Cohort 1 goufen zoufälleg RGX-314 op enger Dosis Niveau vun 2.5 × 1011 genomic Exemplare pro Aen (GC /Aen) versus observational Kontroll op engem 3:1 Verhältnis ze kréien. Kohort 2 enthält 20 Patienten, déi randomiséiert gi fir RGX-314 bei enger erhéichter Dosisniveau vu 5 × 1011 GC /Ae versus observational Kontroll bei engem 3:1 Verhältnis ze kréien. Kohort 3 ass entwéckelt fir RGX-314 um selwechten Dosisniveau wéi Kohort 2 an 20 Patienten ze evaluéieren déi neutraliséierend Antikörper (NAb) positiv sinn. D'Aschreiwung ass weider an de Kohorten 2 an 3. Patienten an dësem Prozess kréien keng prophylaktesch immun suppressive Corticosteroid Therapie virun oder no der Verwaltung vum RGX-314.
Zënter dem 18. Januar 2022 gouf RGX-314 gemellt als gutt toleréiert an der Kohort 1. Zwee sérieux ongewollt Evenementer goufen an zwee Patienten gemellt, déi allebéid net als Drogenofhängeger ugesi goufen. Ënner Patienten an der Cohort 1, déi mat RGX-314 doséiert goufen, gouf keng intraokulär Entzündung observéiert. Wéi virdru gemellt, huet ee Patient e mëlle Fall vun Episkleritis erlieft, déi sech mat topeschen Kortikosteroiden opgeléist huet. Gemeinsam okular Behandlung entstanen ongewollt Evenementer am Studie Aen duerch sechs Méint goufen net Drogenofhängeger-Zesummenhang considéréiert a waren haaptsächlech mild. Dës enthalen konjunktival Blutungen a konjunktival Hyperämie.
Zesummefaassung vun Daten fir Kohort 1 op sechs Méint
No sechs Méint, vun de 15 Patienten, déi mat RGX-314 an der Kohort 1 doséiert goufen, hunn siwe Patienten (47%) eng zwee-Schrëtt oder méi grouss Verbesserung vun der Baseline op der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study-Diabetic Retinopathy Severity Scale (DRSS) bewisen. Etude primär Endpunkt, am Verglach zu Null vun de fënnef Patienten (0%) an der Observatiounskontrollgruppe. Ee Patient (7%) doséiert mat RGX-314 weist weider eng véier-Schrëtt Verbesserung. De Prozentsaz vu Cohort 1 Patienten, déi mat RGX-314 doséiert goufen, fir op d'mannst zwee-Schrëtt Verbesserung op sechs Méint an RGX-314 behandelt Aen z'erreechen (47%) ass eropgaang vun de virdru gemellten dräi Méint Resultater (33%). Eng 2-Schrëtt Verbesserung vun DRSS gouf als pivotal Endpunkt vun der FDA fir DR klinesch Studien ugeholl.
An de siwe Patienten, déi NPDR (DR-Gravitéitsniveau 47-53) bei der Baseline haten, hunn 57% vun de Patienten eng zwee-Schrëtt oder méi grouss Verbesserung vun der Baseline DRSS bei sechs Méint no der Verwaltung vum RGX-314 bewisen. An den aacht Patienten, déi PDR (DR-Gravitéitsniveau ≥ 61) bei der Baseline haten, hunn 38% vun de Patienten eng zwee-Schrëtt oder méi grouss Verbesserung bei sechs Méint no der Verwaltung vum RGX-314 bewisen.
Um sechs Méint no Administratioun vun RGX-314, Cohort 1 Patienten bewisen stabil Moyenne Ännerung vun BCVA vun +0.3 Bréiwer am Verglach zu baseline, während fënnef Patienten am Observatiounskontroll Aarm stabil Moyenne Ännerung vun BCVA vun -2.0 Bréiwer am Verglach zu baseline bewisen.
