D'Partnerschaft wäert d'Skyline Therapeutics 'integréiert AAV Gentherapie Plattform profitéieren op Basis vu senger propriétaire Vektortechnik an Designtechnologie a Fabrikatiounskapazitéit fir innovativ Gentherapien ze entwéckelen mat engem Fokus op genetesch dilatéiert Kardiomyopathien (DCM), eng Grupp vu progressiv fortschrëtter, zerstéierende Krankheeten ouni keng. geziilte Behandlungsoptiounen.
Ënnert dem Ofkommes wäerte BioMarin a Skyline Therapeutics op Entdeckung a Fuerschung kollaboréieren duerch eng Investigational New Drug Application (IND). BioMarin bréngt Erfahrung an der Gentherapie Entwécklung, Kardiovaskulär Biologie an Abléck an genetesch Basis vu Krankheeten, a Skyline dréit seng Expertise bei der Entwécklung vun Gentherapie Produiten dorënner Vecteure Ingenieur an Design Technologie a Fabrikatioun Fähegkeeten zu dëser Zesummenaarbecht. All Firma wäert d'Programmer duerch klinesch Entwécklung an hire pre-definéierte Territoiren virausgoen.
Fir seng R&D Efforten fir d'Kollaboratiounsprojeten z'ënnerstëtzen, kritt Skyline Therapeutics eng onbekannte Bezuelung verbonne mat der Ënnerschrëft, déi eng Upfront Bezuelung an eng Equity Investitioun vu BioMarin enthält, an ass berechtegt fir virspezifizéiert Bezuelungen fir R&D, reglementaresch a kommerziell Meilesteen ze kréien.
BioMarin wäert d'Rechter hunn fir therapeutesch Produkter ze kommerzialiséieren, déi aus der Zesummenaarbecht op hiren Territoiren entstinn, dorënner d'USA, Europa a Lateinamerika, an Skyline Therapeutics wäert verantwortlech fir Kommerzialiséierung an der Asien-Pazifik Regioun sinn. Zousätzlech wäert Skyline Therapeutics berechtegt sinn d'Royaltybezuelungen op zukünfteg Verkaf vu BioMarin a sengen Territoiren ze kréien.
"Mir si begeeschtert fir matzedeelen wat mir viraussoen eng fruchtbar Zesummenaarbecht op der Interface tëscht Skyline's innovativer Approche fir AAV Vector Engineering an Design an der bewährter Expertise vun eisem Team bei der Schafung an der Entwécklung vun Gentherapien ze sinn", sot de Kevin Eggan, Group Vice President, Head of Fuerschung a fréi Entwécklung, vu BioMarin.
"Mir si begeeschtert fir Partner mat Skyline Therapeutics fir dës genetesch Forme vun erweiderter Kardiomyopathie unzegoen. Dës Zesummenaarbecht stäerkt eis Leedung an der Herzgentherapie a verlängert eis R&D Zesummenaarbecht op Asien, wou eng grouss Zuel vu Patienten un dësen zerstéierende Krankheeten leiden ", sot Brinda Balakrishnan, Group Vice President, Corporate and Business Development bei BioMarin. "Mir freeën eis dës Zesummenaarbecht ze förderen an transformativ Medikamenter fir Patienten weltwäit ze bréngen."
"Dilated Kardiomyopathie ass eng sérieux Herzkrankheet, an där strukturell oder funktionell Anomalie vum Häerzmuskel zu Komplikatioune wéi Arrhythmie an Häerzversoen kënne féieren, wat zu wesentlecher Morbiditéit a Mortalitéit resultéiert. Mutatiounen a ville Genen si mat der Entwécklung vun DCM verbonnen, ënner anerem Etiologien fir d'Krankheet, "sot de Jay Hou, Chief Scientific Officer bei Skyline Therapeutics. "Zesumme mam BioMarin Team hu mir eng Zuel vu kriteschen Genen identifizéiert, déi mat DCM verbonne sinn. Mir si frou, enk mat BioMarin ze schaffen an eis AAV-Vektortechnologie z'applizéieren fir dës nei Ziler z'ënnersichen an nei Behandlungen fir DCM Patienten z'entwéckelen.
"D'Zesummenaarbecht mat BioMarin benotzt béid Firmen hir Fäegkeeten an der Entwécklung vun Gentherapien. Mam BioMarin Team deele mir d'Zil fir a Konzert ze schaffen fir Therapien fir genetesch Herz-Kreislauf-Krankheeten z'entwéckelen, déi héich onerfëllte medizinesche Bedierfnesser adresséieren ", sot Amber Cai, CEO vu Skyline Therapeutics. "Zesumme wäerte mir d'Gentherapie benotze fir Herz-Kreislauf-Krankheeten unzegoen mat enger Krankheetsmodifizéierende fuereblazing Approche, déi d'Behandlungsparadigma an dëse Bedéngungen änneren kéint."
WAT VUN DESEN ARTIKEL WEI HUELEN:
- BioMarin wäert d'Rechter hunn fir therapeutesch Produkter ze kommerzialiséieren, déi aus der Zesummenaarbecht op hiren Territoiren entstinn, dorënner d'USA, Europa a Lateinamerika, an Skyline Therapeutics wäert verantwortlech fir Kommerzialiséierung an der Asien-Pazifik Regioun sinn.
- Fir seng R&D Efforten fir d'Kollaboratiounsprojeten z'ënnerstëtzen, kritt Skyline Therapeutics eng onbekannte Bezuelung verbonne mat der Ënnerschrëft, déi eng Upfront Bezuelung an eng Equity Investitioun vu BioMarin enthält, an ass berechtegt fir virspezifizéiert Bezuelungen fir R&D, reglementaresch a kommerziell Meilesteen ze kréien.
- "Mir si begeeschtert fir matzedeelen wat mir viraussoen eng fruchtbar Zesummenaarbecht op der Interface tëscht Skyline's innovativer Approche fir AAV Vecteure Engineering an Design an der bewährter Expertise vun eisem Team bei der Schafung an der Entwécklung vun Gentherapien."
