Bleeding Stéierungen: Neie Drogenkandidat

Hemab Therapeutics, eng Biotechnologiefirma déi d'nächst Generatioun Therapeutik fir sérieux, underservéiert Blutungen an Thrombose Stéierungen entwéckelt, huet haut säi Leadkandidat, HMB-001 enthüllt, en neie bispezifesche Antikörper mat Potenzial fir d'Behandlung vu Glanzmann Thrombasthenia (GT) an aner selten Blutungsstéierungen . D'Firma presentéiert villverspriechend preklinesch Donnéeën iwwer HMB-001 wärend der 2022 European Association for Haemophilia and Allied Disorders Virtual Congress, ofgehalen 2-4 Februar 2022.

Op der Konferenz huet Hemab Daten aus Studien beliicht, déi den Handlungsmechanismus fir HMB-001 bei Cynomolgus Affen an Experimenter mat Plättchen aus GT-Patienten exploréieren. Déi in vivo subkutan administréiert eenzeg Doséierunge vun HMB-001 hunn d'Dosis-ofhängeg Akkumulation vum endogene Faktor VIIa (FVIIa) gewisen, mat der Haltbarkeet vum Effekt, déi wëchentlech bis eemol d'Monat Doséierung ënnerstëtzt. TLT-1, e Protein, deen op der Uewerfläch vun aktivéierten Plättchen op der Plaz vun der Verletzung fonnt gouf, gouf bestätegt datt se op GT-Platten präsent sinn an HMB-001 gouf fonnt fir d'FVIIa erliichtert ex vivo GT Trombocytaggregatioun an enger TLT-1-ofhängeger Aggregatioun wesentlech ze verbesseren Manéier.

Kombinéiert Akkumulation an Aktivitéitspotenzéierung, bréngt HMB-001 d'Aktivitéit vum endogenen FVIIa op Niveauen, déi als therapeutesch effektiv ugesi ginn op Basis vun der klinescher Erfarung mam rekombinante Faktor VIIa (rFVIIa). HMB-001 ass e bispezifesche Antikörper, mat engem Aarm bindend FVIIa scho präsent am Bluttkrees vum Patient (endogen) an den aneren Aarm bindend TLT-1 präsent op der Uewerfläch vun der ageschalter Thrombozyten; dëst effektiv, a speziell, rekrutéiert FVIIa op d'Uewerfläch vun der ageschalt platelet. Den Aarm, deen FVIIa bindt, verhënnert datt de Kierper et ofbriechen, wat d'verfügbare Konzentratioun am Blutt op en neie méi héije Steady-State Niveau am Laf vun e puer Deeg erhéicht. Déi neutral Bindung vu FVIIa heescht datt et nach ëmmer aktiv ass a kann eng Roll spillen fir hemostatesch Stecker ze bilden. Andeems Dir aktivéiert Plättchen op der Plaz vu vaskuläre Schued mat enger héijer Konzentratioun vu FVIIa (iwwer TLT-1) zielt, generéiert de Kierper genuch strukturell gesond Bausteng fir gesond hemostatesch Stecker ze bilden.

An Zesummenaarbecht mat Haemnet, déi mat Gesondheetsspezialisten, Patienten, Communautéiten an aner Akteuren schafft fir d'Liewe vu Leit mat Blutungenkrankungen duerch Fuerschung, Ausbildung a Kommunikatioun ze verbesseren, fänkt Hemab un Naturgeschichtsstudien vu Patienten mat GT duerch fréi 2022 fir besser un. d'Frequenz an d'Zorte vu Blutungen, d'Zuel vun de betraffene Leit, d'Krankheetsverännerlechkeet an d'Auswierkunge op d'Liewen an d'Liewensdauer verstoen.

Hemab fänkt e Phase 1/2 klineschen Test bei Patienten mat GT Enn 2022 un fir d'Sécherheet an d'Effizienz vun HMB-001 ze bewäerten, ufanks an Zesummenaarbecht mat der féierender UK Phase 1 klinescher Fuerschungsfirma, Richmond Pharmacology Ltd.